Zprávy

První genová terapie pro dědičnou slepotu schválená ve Spojených státech

První genová terapie pro dědičnou slepotu schválená ve Spojených státech


We are searching data for your request:

Forums and discussions:
Manuals and reference books:
Data from registers:
Wait the end of the search in all databases.
Upon completion, a link will appear to access the found materials.

FDA hovoří o milníku v genové terapii

Spojené státy. Food and Drug Administration (FDA) nedávno vydala tiskovou zprávu oznamující schválení genové terapie Luxturna pro dědičné oční poruchy. Léčba je určena k léčbě dětí a dospělých, kteří trpí zděděnou ztrátou zraku způsobenou genovou mutací, která může vést k oslepnutí.

„Tento milník ukazuje potenciál průlomového léčebného přístupu k léčbě široké škály náročných nemocí,“ nadchl se komisař FDA Scott Gottlieb o schválení genové terapie. „Vyvrcholením desetiletí výzkumu v letošním roce byly vedeny tři schválení genové terapie pro pacienty se závažnými a vzácnými onemocněními. Myslím, že genová terapie bude základním kamenem při léčbě a možná i léčbě mnoha našich nejničivějších a nejodolnějších nemocí, “řekl Gottlieb.

Bod obratu pro nové formy terapie

Gottlieb popsal schválení genové terapie jako zlom ve vztahu k novým typům terapie. „Ve FDA se zaměřujeme na vytvoření správného politického rámce, který bude mít prospěch z tohoto vědeckého otevření,“ řekl Gottlieb v tiskové zprávě FDA. Příští rok vydá FDA řadu průvodních dokumentů specifických pro onemocnění pro vývoj produktů genové terapie s cílem vytvořit moderní a účinnější parametry pro hodnocení a přezkum genových terapií.

Jak nová terapie funguje?

Genová terapie Luxturna může zmírnit nějakou formu oslepnutí způsobenou vadou genu RPE65. V USA má podle FDA mutaci v obou kopiích genu RPE65 až 2000 lidí. Tato mutace vede k postupné ztrátě zraku. V nově schválené genové terapii Luxturna je nemutovaný gen RPE65 vložen přímo do buněk sítnice. Nákladná terapie již byla testována na více než 70 pacientech. Stále není jasné, jak dlouho bude pozitivní účinek trvat.

Bude genová terapie brzy schválena v Evropě?

Ředitel Fakultní nemocnice Giessen Profesor Birgit Lorenz je celosvětově uznávaný specialista na diagnostiku pacientů s mutacemi RPE65. Uvítala schválení genové terapie ve Spojených státech jako „velký krok“. Odpovídající žádost pro Evropu v současné době čeká na rozhodnutí příslušná protidrogová agentura EMA. Podle Lorenze nemůže terapie oživit již mrtvé smyslové buňky, ale může zpomalit další progresi onemocnění.

Šíření choroby RPE65 v Německu

Složitý světelný senzor lidského oka je citlivý na dědičné choroby. „Je známo více než 250 různých genetických poruch zraku,“ vysvětluje předseda Německé oftalmologické společnosti (DOG) profesor Dr. med. Thomas Kohnen v tiskové zprávě od DOG. Naštěstí je většina z nich vzácná. Podle DOG existuje v Německu kolem 150 až 200 pacientů s onemocněním RPE65. (fp)

Informace autora a zdroje



Video: Genetic Engineering Will Change Everything Forever CRISPR (Červenec 2022).


Komentáře:

  1. Jazmina

    Tato velmi dobrá fráze mimochodem právě přichází

  2. Walt

    To je úžasný předmět

  3. Makoto

    That he projects?



Napište zprávu